A型血友病新药在中国获批,这对血友病患者意味着什么?

来源:QQ快报问答 编辑: 张倩 手机版

A型血友病新药在中国获批,这对血友病患者意味着什么?:国家药监局公告宣布,批准罗氏制药艾美赛珠单抗注射液(商品名:舒友立乐)的进口注册申请,用于治疗存在A型血友病患者,这也是目前首个可每周一次进行皮下注射的预防性治疗药物。这对血友病患者意味着什么??


由热心用户 药事网 提供的回答:

作者:何旭 药事网

国家药品监督管理局网站报道消息,于11月30日国家药品监督管理局批准艾美赛珠单抗注射液进口注册申请,用于治疗存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。那么这个药的出现对患者来说意味着什么呢?

血友病包括A、B、C三种分型,其以A型血友病最为常见,约占所有血友病的85%。在我们健康人群中,一旦机体某处发生出血,人体中的凝血因子VIII会将活化的凝血因子IX和凝血因子X聚集在一起,这是实现凝血的关键步骤。而在A型血友病患者中,恰恰是由于凝血因子VIII的缺乏导致活化的凝血因子IX和凝血因子X不能凝集,从而导致血液不能正常凝固,引起自发性出血。

A型血友病患者的最佳治疗是综合治疗,主要包括药物辅助治疗、血友病的替代治疗。因药物治疗只能适用于一些轻型A型血友病出血,所以替代治疗是A型血友病主要治疗方案,替代治疗主要是使用一些血液制品提前输入到人体内,主要包括:血浆冷沉淀、新鲜冰冻血浆、中纯度凝血因子FW浓缩制剂、高纯度凝血因子FVl浓缩制剂、重组凝血因子Ⅷ浓缩制剂等传统替代治疗,但是在治疗一段时间后,患者血液中可能产生凝血因子VIII抑制物,会使出血风险变高,甚至出现严重的颅内出血,同时传统的替代治疗也会因抑制物的存在会直接导致患者治疗有效性降低,医生面对这种患者时也会显得束手无策。新药艾美赛珠单抗的作用机理与传统的替代治疗中使用的药物不同,因为其所具有的双特异性结构,可以将激活天然凝血级联所需的蛋白质——活化的凝血因子IX和凝血因子X聚集在一起,从而直接恢复A型血友病患者的凝血过程。且有研究报道,艾美赛珠单抗在12岁以下儿童患者中接受每周一次预防治疗58 周后,年化出血率仅0.3,零治疗出血率达77%。而对于12岁及以上的A型血友病合并凝血因子VIII抑制物患者在接受每周一次艾美赛珠单抗皮下注射预防性治疗后,与未接受预防性治疗的患者相比,出血风险降低87%。

而以上艾美赛珠单抗的这些临床研究数据对血友病患者意味着什么呢?首先,可以降低A型血友病患者的预防性治疗的静脉注射频率。长期以来,血友病A预防治疗需要每周多次静脉注射,而艾美赛珠单抗实验数据表明每周注射一次就会有很好的治疗效果,可以提高患者的用药依从性,可进一步减少患者因忘记用药而造成的不必要用药风险。其次,扩大了适用人群,不仅对普通血友病A患者有效,对产生凝血因子VIII抑制物的血友病A患者提同样有治疗作用,在传统治疗过程中,一些患者在治疗过程中会出现凝血因子VIII抑制物,致使常规替代治疗效果很差或者变得无效,艾美赛珠单抗的出现却给这一类患者带来了希望。

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由热心用户 鸽子医生 提供的回答:

我国的血友病患者大概有13万左右,血友病也称为出血病,是一种出血性疾病。主要类型有A型血友病和B型血友病、C型血友病等,X连锁隐形遗传。A型血友病主要由F8基因突变所致,F8基因为凝血因子Ⅷ提供指令。通俗的讲,凝血因子是参与血液凝固过程的各种蛋白质组分。

因为血友病患者天生遗传缺陷,不能产生止血所需的蛋白质。这些患者从小备受困扰,轻微的伤害都会导致严重出血,没有什么是安全的,甚至连走路都会导致关节出血。

一般家庭若有学友病患者,犹如晴天霹雳,很多父母基本都会拼劲全力、倾家荡产去寻找各种治疗方法,辗转各大医院。正因为缺乏凝血因子,一旦碰上很难止血。注射凝血因子,费用也不低,免疫力、各种不舒服,

这比以前的常规治疗,是很不错的办法,抗体半衰期长,每周注射一次,维持的时间也长。能让患者生活质量有很大提高,可以允许他们做更多的事情;但最大的问题就是费用,十分昂贵。


由热心用户 医线天 提供的回答:

国家药品监督管理局今日公告宣布,批准罗氏制药艾美赛珠单抗注射液的进口注册申请,用于存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者进行常规预防性治疗,以防止出血或降低出血发生的频率,也是目前首个可每周一次进行皮下注射的预防性治疗药物。

艾美赛珠单抗注射液本次是作为临床急需品种,被纳入优先审评程序加快审评审批。

艾美赛珠单抗对于A型血友病患者有多大的好处呢?

1. 降低A型血友病患者的预防性治疗的静脉注射频率。传统的替代治疗方案中,血友病A预防治疗需要每周多次静脉注射,而艾美赛珠单抗实验数据表明每周注射一次就会有很好的治疗效果。

2. 对产生凝血因子VIII抑制物的血友病A患者提供了治疗保障。在治疗过程中,约有10%~30%的患者在治疗过程中会出现凝血因子VIII抑制物。

伴抑制物的血友病A患者出血程度加重,常规替代治疗无效,艾美赛珠单抗却可以有效控制这些患者的出血倾向给血友病患者带来了回归正常生活的希望。

中医与血友病

其实中医对于血友病的也是在几千年之前也是有一定的认识,古代将血友病称为“血证”范围之内。古人早在《内经》中对血的生理和病理就有较深刻的认识。在《灵枢·决气篇》中指出;“中焦受气取汁,变化而赤,是谓血”。

中医对血证的病因病机也有许多论述。在《济生方·吐衄》中认为血证“所致之由,因大虚损或饮酒过度,或强食过饱,或饮啖辛热,或忧思恚怒“。对于血证的病机,则认为多由于热所致,《素问玄机原病式·热类》认为失血主要由热盛所致。

《诸病源候论·九窍四肢出血候》载:“凡荣卫大虚,脏腑伤损,血脉空竭,因而恚怒失节,惊忿过度,暴气逆溢,致腠理开张,血脉流散也,故九窍出血。“

《景岳全书·血证》对血证作了较为系统的归纳,将出血的病机概括为“火盛“和“气伤“两个方面,指出:“血本阴精,不宜动也,而动则为病。血主营气,不宜损也,而损则为病。盖动者多由于火,火盛则逼血妄行;损者多由于气,气伤则血无以存“。

在治疗上,《先醒斋医学广笔记·吐血》中提到了治疗吐血三法,即“它行血不宜止血“,行血使血循经,不致瘀蓄;“宜补肝不宜伐肝“,伐肝会损肝之体,使肝愈虚而血不藏;“宜降气不宜降火“,气有余便是火;故降气即所以降火。

《血证论》是论述血证的专著,该书提出的止血、消瘀、宁血、补血的治血四法,是治疗血证的大纲。

血证据其出血部位的不 同,主要包括肌衄(紫斑)、鼻衄、 齿衄等。血友病往往 出血日久。体质虚弱。所以虚症 较多。其病机多为气虚不能摄 血、血热火盛、阴虚血热,迫血妄 行.或瘀血阻络所致,主要分二 型施治,以健脾益气摄血、滋阴 凉血、活血止血为治疗大法。

患者平时可常服复方 阿胶浆,经常吃些红皮花生、大 红枣可增加血小板.对紫斑等出 血有良好止血作用。亦可胡萝卜 与花生同食有助于血友病巩固治疗近年用花生米皮制成了血 宁片,可长期服用。

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